——加速靶向疗法的创新进程
深耕核酸药物创新，勇创全新服务高度，共绘医企宏伟蓝图
⻉罗尼制药（⼴东）有限公司是由⻉罗尼集团投资控股建设的⼤中华区⾸个⽣物制药企 业，主要经营业务为创新药物研发、肿瘤诊断与检测、抗癌免疫细胞疗法研究等。
近期，公司已在核酸创新药平台体系建设上取得关键性突 破，开发出独⽴于 Moderna、CureVac 等核酸药⾏业垄断性巨头的独家脂质体纳⽶颗粒LNP递送配⽅⼯艺， 并在治疗代谢性脂肪肝病（MASLD）、代谢性脂肪肝炎（MASH）、肝纤维化（Fibrotic liver）的核酸药物开发上取得研发新成果，⽬前已经完成所有临床前实验，准备进⾏IND 注册。
- 一、业务介绍：您靶向核酸药物递送的合作伙伴
由此，⻉罗尼制药同时开启了核酸药CRO服务平台，将专注于向合作伙伴提供或开发器 官、组织和细胞⽔平的⾼级靶向脂质体-适配体复合物以及多靶点小核酸药物。
⽆论您是在推进研究还是临床应⽤，本平台提供可定制的 CRO服务，融合前沿核酸适配 体aptamer 技术与脂质纳⽶颗粒（LNP）系统，可根据客⼾需求开发靶向递送载体，实现 核酸药物向病理细胞的精准递送，确保安全⾼效，提升疗效并最⼤限度降低脱靶效应。
- 二、 核心服务：全⾯核酸药CRO服务 精准靶向，提供核酸药物完整研发解决⽅案：
以下是我们主要服务的详细概述，旨在针对⼼脏病学、 肝病学、肿瘤学等领域特定治疗需 求。每项服务均包括设计、合成、修饰、纯化和测试，以确保最佳性能。
2.1⼼脏病学解决⽅案：
我们提供或开发专⻔靶向⼼肌细胞的小核酸药物，将细胞特异性适配体与基因靶向剂（如 ASO、siRNA 或miRNA）相结合。实现对病理基因的精准调控，⽤于治疗⼼⾎管疾病。 同时，我们利⽤⼼脏特异性适配体修饰的脂质纳⽶颗粒（LNP），⾼效递送mRNA或小分⼦ 药物⾄⼼脏细胞，实现⾮侵⼊性治疗。
2.2 肝病学解决⽅案：
针对多种肝脏疾病，我们提供特异性靶向肝脏器官或肝星状细胞（HSC）的小核酸药物， 将HSC特异性适配体与基因靶向剂相结合，实现对肝病相关基因的精准⼲预。
同时，我们采⽤经适配体修饰的脂质纳⽶颗粒（LNP）， ⾼效递送mRNA或小分⼦药物⾄ HSC 细胞质，助⼒靶向治疗并降低系统性副作⽤。
APT8(16 34) 的体内靶向分析
⽬前，⻉罗尼集团已通过SELEX技术，获得靶向活化型肝星状细胞的递送⼯具– 核酸适配 体（Aptamer）；递送功能核酸，靶向进⼊活化型肝星状细胞,治疗肝纤维化和肝硬化。
核酸适配体Aptamer-Wu偶联的miR-23b-5p在抗肝纤维化中的应⽤ （Beroni Group Limited 和 China Three Gorges University 联合研发）
2.3 肿瘤学与免疫疗法解决⽅案：
我们提供特异性靶向树突细胞（DC）的小核酸药物，将细胞特异性适配体与基因调控剂 （如ASO、siRNA、miRNA）整合，实现对免疫细胞的精准调控，适⽤于免疫疗法与疫苗开 发。同时，经DC特异性适配体修饰的脂质纳⽶颗粒（LNP）可⾼效递送mRNA或小分⼦药物 ⾄DC细胞质，增强抗原呈递与免疫应答。
三、专业团队优势
3.1 本研究团队拥有⾃主知识产权的肝星状细胞的靶向递药⼯具；
3.2 本研究团队具有成熟的核酸药物序列设计和结构修饰技术；
3.3 核酸药的原料（4种核苷酸单体及修饰后的单体）均已经商品化， 并获得CDE授权； 小核酸药物的固相合成技术和纯化技术（包括 小试、中试和规模化⽣产）均已成熟；
3.4 本研究团队拥有“国家药物临床实验机构”，具有承接药物的Ⅰ期、 Ⅱ期和Ⅲ期临床实 验资质；
四、定制化研发与⽣产
除核⼼服务外，我们的CRO服务平台还提供针对各种疾病的特异性器官、组织、细胞核酸 药物的定制化产品开发和制造。 服务由核酸化学、纳⽶技术和药理学领域的多学科专家团队⽀持，从初始概念到⽣产，我 们都会确保您的项⽬ 符合监管和疗效标准，并且提供从概念到临床应⽤可 靠、可扩展的 解决⽅案 ，加速您的药物开发进程。
请联系我们，讨论如何利⽤我们的 创新核酸药物研发平台加速您的药 物开发流程。